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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

始终牢记“五个必由之路”******

　　【深入学习宣传贯彻党的二十大精神】

　　作者：郑丽平（上海交通大学马克思主义学院教授、教育部习近平新时代中国特色社会主义思想研究中心特约研究员）

　　党的二十大报告明确指出，坚持党的全面领导是坚持和发展中国特色社会主义的必由之路，中国特色社会主义是实现中华民族伟大复兴的必由之路，团结奋斗是中国人民创造历史伟业的必由之路，贯彻新发展理念是新时代我国发展壮大的必由之路，全面从严治党是党永葆生机活力、走好新的赶考之路的必由之路。“五个必由之路”源自中国共产党百年奋斗的光辉历史，源自中国特色社会主义形成发展的伟大实践，更源自新时代十年的伟大成就和历史性变革，是我们党在长期实践中得出的至关重要的规律性认识，必须倍加珍惜、始终坚持。始终牢记“五个必由之路”，深刻理解蕴含其中的规律性认识，才能引领和保障中国特色社会主义巍巍巨轮乘风破浪、行稳致远。

　　1.坚持党的全面领导是坚持和发展中国特色社会主义的必由之路

　　办好中国的事情，关键在党。“坚持党的全面领导是坚持和发展中国特色社会主义的必由之路”的重要论断，揭示了党的领导与中国特色社会主义的关系，昭示了我们党对马克思主义建党学说和社会主义发展规律的认识达到新的高度。

　　中国特色社会主义是中国共产党团结带领人民历经百年奋斗开创的。中国共产党的领导是中国特色社会主义最本质的特征。回望历史，中国从四分五裂、一盘散沙到高度统一、民族团结，从积贫积弱、一穷二白到全面小康、繁荣富强，从被动挨打、饱受欺凌到独立自主、坚定自信，仅用几十年时间就走完发达国家几百年走过的工业化历程，创造了经济快速发展和社会长期稳定两大奇迹。党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央统筹中华民族伟大复兴战略全局和世界百年未有之大变局，全面贯彻党的基本理论、基本路线、基本方略，统揽伟大斗争、伟大工程、伟大事业、伟大梦想，采取一系列战略性举措，推进一系列变革性实践，实现一系列突破性进展，取得一系列标志性成果，经受住了来自政治、经济、意识形态、自然界等方面的风险挑战考验，党和国家事业取得历史性成就、发生历史性变革。事实雄辩地证明，中国人民和中华民族之所以能够扭转近代以后的历史命运、取得今天的伟大成就，最根本的是有中国共产党的坚强领导。

　　事在四方，要在中央。要治理好我们这样的大党大国，必须做到坚决维护党中央权威和集中统一领导。新征程上，夺取新时代中国特色社会主义新胜利，从根本上讲还是要靠党的领导这个“定海神针”，自觉维护党中央权威和集中统一领导，使党更好发挥总揽全局、协调各方的领导核心作用。坚持和加强党的全面领导，首先要深刻领悟“两个确立”的决定性意义，坚定维护党中央权威和集中统一领导。只要坚定不移坚持党的全面领导，我们就一定能够确保全党全国拥有团结奋斗的强大政治凝聚力、发展自信心，集聚起守正创新、共克时艰的强大力量，形成风雨来袭时全体人民最可靠的主心骨。

　　2.中国特色社会主义是实现中华民族伟大复兴的必由之路

　　方向决定道路，道路决定命运。“中国特色社会主义是实现中华民族伟大复兴的必由之路”的重要论断进一步深化了对坚持和发展中国特色社会主义的规律性认识，为全党全国各族人民奋进新征程指明前进方向。

　　一个国家实行什么样的主义，关键要看这个主义能否解决这个国家面临的历史性课题。近代中国积贫积弱、任人宰割，无数仁人志士为挽救民族危亡、实现民族振兴上下求索，各种主义和思潮轮番登场，但都没能解决中国的前途和命运问题。最终，用马克思主义武装起来的中国共产党领导中国人民建立新中国、开创并成功推进中国特色社会主义，使中国大踏步赶上了时代。党的十八大以来，党团结带领人民创造了前所未有的伟大奇迹：平均每年1000多万人脱贫，相当于一个中等国家的人口脱贫，脱贫攻坚的阳光照耀到了每一个角落，我国脱贫攻坚战取得了全面胜利，完成了消除绝对贫困的艰巨任务……新时代中国特色社会主义显示出强大生机活力，为实现中华民族伟大复兴提供了更为完善的制度保证、更为坚实的物质基础、更为主动的精神力量。事实雄辩地证明：中国特色社会主义是党和人民历经千辛万苦、付出巨大代价取得的根本成就，是实现中华民族伟大复兴的正确道路。这条道路走得对、走得通，而且也一定能够走得稳、走得好。

　　中国特色社会主义，既是我们必须不断推进的伟大事业，又是我们开创未来的根本保证。习近平总书记深刻指出：“走自己的路，是党的全部理论和实践立足点，更是党百年奋斗得出的历史结论。”当前，百年变局与世纪疫情交织叠加，世界进入动荡变革期。面对风云变幻的国际形势，从容应对关系我国改革发展稳定全局的一系列风险考验，需要进行具有许多新的历史特点的伟大斗争，必须坚持和完善中国特色社会主义制度、推进国家治理体系和治理能力现代化，运用制度威力应对风险挑战的冲击。只要我们始终不渝走中国特色社会主义道路，保持政治定力，坚持实干兴邦，就一定能够战胜前进道路上的一切艰难险阻，不断实现人民对美好生活的向往，迎来中华民族伟大复兴的光明前景。

　　3.团结奋斗是中国人民创造历史伟业的必由之路

　　“团结奋斗是中国人民创造历史伟业的必由之路”这一重要论述既深刻揭示党和人民奋进历程积累的宝贵经验，又鲜明发出奋进新征程、建功新时代的伟大号召，饱含着坚定的历史自信和强烈的历史担当。

　　力量生于团结，幸福源自奋斗。浴血奋战的革命岁月，我们党坚持紧紧依靠群众、广泛发动群众，与人民同甘共苦、团结奋斗，共同书写了民族独立、人民解放的壮丽史诗。发愤图强的建设时期，党领导全国各族人民广泛团结起来，携手并肩、战天斗地，实现了一穷二白、人口众多的东方大国大步迈进社会主义社会的伟大飞跃，并取得巨大成就。大潮激荡的改革年代，党充分激发蕴藏在人民群众中的创造伟力，团结带领人民大胆试、勇敢闯，大踏步赶上了时代。特别是党的十八大以来，面对前所未有的困难和挑战，以习近平同志为核心的党中央紧紧依靠人民，稳经济、促发展，战贫困、建小康，控疫情、抗大灾，应变局、化危机，攻克了一个个看似不可攻克的难关险阻，创造了一个个令人刮目相看的人间奇迹。事实雄辩地证明：党和人民取得的一切成就都是团结奋斗的结果，是党和人民一道拼出来、干出来、奋斗出来的，团结奋斗是中国共产党和中国人民最显著的精神标识。

　　团结才能胜利，奋斗才会成功。我们靠团结奋斗创造了辉煌历史，还要靠团结奋斗开辟美好未来。习近平总书记指出，“全党全国各族人民要在党的旗帜下团结成‘一块坚硬的钢铁’，心往一处想、劲往一处使，推动中华民族伟大复兴号巨轮乘风破浪、扬帆远航”。新征程上，我们还将面临种种可以预见和难以预见的风险挑战，甚至会遇到难以想象的惊涛骇浪。越是环境复杂，越需要勠力同心、众志成城的团结合力；越是征程壮阔，越需要踔厉奋发、笃行不怠的奋斗精神。只要在党的领导下全国各族人民团结一心、众志成城，敢于斗争、善于斗争，我们就一定能战胜前进道路上的一切困难，汇聚起奋进新征程、建功新时代的磅礴力量，继续创造令人刮目相看的新的奇迹。

　　4.贯彻新发展理念是新时代我国发展壮大的必由之路

　　新发展理念，是在深刻总结国内外发展经验教训的基础上形成的，也是在深刻分析国内外发展大势的基础上形成的，集中反映了我们党对经济社会发展规律的新认识。

　　我们党领导人民治国理政，很重要的一个方面就是要回答好实现什么样的发展、怎样实现发展这个重大问题。进入新时代，我国经济社会发展的阶段性特征已经从“有没有”转向“好不好”，原有的发展理念已经不能适应新的发展要求。以习近平同志为核心的党中央深刻总结国内外发展经验教训、深刻分析国内外发展大势，创造性地提出创新、协调、绿色、开放、共享的新发展理念，系统回答了关于发展的目的、动力、方式、路径等一系列理论和实践问题，具有很强的战略性、纲领性、引领性。十年来，在新发展理念引领下，我国实现了从高速增长阶段向高质量发展阶段的历史性转变，经济实力实现历史性跃升，国内生产总值从54万亿元增长到114万亿元，人均国内生产总值超1.2万美元，经济总量占世界经济的比重达18.5%，提高7.2个百分点，稳居世界第二位。事实雄辩地表明，新发展理念是指挥棒、红绿灯，是我国新时代发展思路、发展方向、发展着力点的集中体现，是管全局、管根本、管长远的导向。

　　当前，我国已在全面建成小康社会、实现第一个百年奋斗目标的基础上，开启全面建设社会主义现代化国家新征程、向第二个百年奋斗目标进军。我国经济发展的前景十分光明、任务十分繁重，同时，我国发展内外环境发生深刻变化，机遇和挑战都有新的发展变化。习近平总书记强调：“全党必须完整、准确、全面贯彻新发展理念。”新征程上，要把新发展理念贯彻到经济社会发展全过程和各领域。坚持从根本宗旨把握新发展理念，从问题导向把握新发展理念，从忧患意识把握新发展理念。只要完整、准确、全面贯彻新发展理念，加快构建新发展格局，推动高质量发展，加快实现科技自立自强，我们就一定能够不断提高我国发展的竞争力和持续力，在日趋激烈的国际竞争中把握主动、赢得未来。

　　5.全面从严治党是党永葆生机活力、走好新的赶考之路的必由之路

　　打铁必须自身硬。“全面从严治党是党永葆生机活力、走好新的赶考之路的必由之路”这一重要论断揭示了全面从严治党和党长期执政规律，开辟了百年大党自我革命的新境界。

　　作为一个长期执政的大党，如何跳出治乱兴衰的历史周期率？这是党长期面临的严峻考验。我们党能够从最初的50多名党员发展到今天的9600多万名党员，战胜一个又一个困难，取得一个又一个胜利，关键在于始终坚持党要管党、全面从严治党。党的十八大以来，面对管党治党宽松软的状况，以习近平同志为核心的党中央以“十年磨一剑”的定力推进全面从严治党，以“得罪千百人、不负十四亿”的使命担当开展了史无前例的反腐败斗争，打了一套自我革命的“组合拳”，针对“七个有之”等严重影响党的形象和威信、严重损害党群干群关系的突出问题，祛疴治乱，不敢腐、不能腐、不想腐一体推进，“打虎”“拍蝇”“猎狐”多管齐下，刹住了一些多年未刹住的歪风邪气，解决了许多长期没有解决的顽瘴痼疾，清除了党、国家、军队内部存在的严重隐患，反腐败斗争取得压倒性胜利并全面巩固。经过坚决斗争，党在革命性锻造中更加坚强，党群、干群关系更加密切，党心民心更加凝聚，党的执政根基坚如磐石。事实雄辩地证明，自我革命是我们党跳出历史周期率的第二个答案。

　　“自知者英，自胜者雄。”民族复兴梦想越接近，改革开放任务越繁重，越要加强党的建设。我们党面临的“四大考验”“四种危险”是长期的、复杂的、严峻的。新征程上，我们要坚持党中央集中统一领导，在各级党组织和广大党员干部中强化政治意识、大局意识、核心意识、看齐意识，确保在思想上政治上行动上始终同党中央保持高度一致。继续大力弘扬伟大建党精神，不忘初心使命，牢记全面从严治党永远在路上，党的自我革命永远在路上，不断增强党自我净化、自我完善、自我革新、自我提高能力，提高党的领导水平和执政水平、增强拒腐防变和抵御风险能力，确保党永远不变质、不变色、不变味，使党始终成为中国特色社会主义事业的坚强领导核心。

　　《光明日报》（ 2023年01月09日 06版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）